東大がヒト遺伝子の93％をマウスに“まるごと”移植できる技術を開発

ヒトの設計図を“使い方ごと”マウスに移植したい

私たちがニュースでよく見る「マウス実験」は、いつもどこかで「でも人間とは違うよね」と心の中で但し書きがつきます。

また「マウスではうまくいったのにヒトではダメだった」──新薬のニュースなどで、そんな残念な話を耳にしたことがあるかもしれません。

病気の研究や治療法の開発には実験用マウスがよく使われますが、私たちヒトとまったく同じというわけではないため、マウスで得られた成果が人間にそのまま当てはまらないことも多いのです。

その大きな理由のひとつは、意外なことに「遺伝子（設計図）の中身」ではなく、各遺伝子たちの前後に存在する「スイッチ部分」にありました。

このスイッチ部分は各遺伝子たちがいつどこで働くかを決める役割を持っており、この部分がヒトとマウスでかなり違うのです。

遺伝子部分を曲の小節だとすれば、スイッチ部分はその小節が曲全体のどの部分に入るかを決めていると言えるでしょう。

遺伝子そのものが似ていても、演奏するタイミングや音量が違えば別の音楽に聞こえてしまうように、同じ遺伝子でも使われ方が違えば生体内の振る舞いが変わってしまうのです。

この問題を解決するため、生物学者たちは「ヒト遺伝子を組み込んだマウス」、いわゆるヒト化マウスの作製に取り組んできました。

これまではヒトのDNAをマウスのゲノムに一部追加したり、小さな断片だけ置き換えたりする方法が主流でしたが、それでは肝心の「遺伝子のスイッチ部分」がマウスのまま残ってしまいます。

そこで今回、東京大学医科学研究所の小沢学准教授らの研究グループは、マウスのゲノム上で特定の遺伝子座（遺伝子のある場所）を丸ごと対応するヒト版に置き換えるという汎用的な手法に挑みました。

開発された汎用的なゲノム編集技術「TECHNO（テクノ）」は、プラモデルのパーツを差し替えるようにマウスの遺伝子をヒトのパーツに入れ替えてしまう仕組みです。

もしこの手法を使用すれば、ヒトの難病で起きる遺伝子の「設計ミス」を、あらかじめマウスの体でリハーサルし、薬の候補をふるいにかけることが、今よりかなり“ヒト寄り”の条件でできるようになるかもしれません。

あるいは、「マウスでは安全だったけれど、人では危なかった」タイプの薬を、早い段階でふるい落とせるかもしれません。

そんな未来を見すえた第一歩として、TECHNOが登場したのです。