元エイズウイルスが遺伝治療の鍵となる
最も一般的に使われているレンチウイルスは、実はエイズウイルスを元に作られています。
エイズウイルスの厄介な点として、自分の遺伝情報を人間のDNAに紛れ込ませる能力があげられます。
細胞が分裂すれば、組み込まれたエイズウイルスの遺伝子もまた複製されて、倍の速度での増殖がはじまります。
しかし病原体としては厄介な性質でも、加えた遺伝子をしっかりDNAに組み込んで細胞分裂後も継承させるという点は、遺伝子治療には利点となります。
そこで研究者たちはエイズウイルスの遺伝子を操作し、病原性と増殖性を奪い、代わりに正常な赤血球を作るための遺伝子を、感染を通して被験者のDNA内部に運び込む「運び屋」に変えてしまったのです。
同様の仕組みを持つウイルスとしてレトロウイルスが知られていましたが、レトロウイルスが遺伝子を運び込めるのは、細胞が分裂中のときのみ。
そのため効率が悪く、効果は十分とは言えませんでした。
一方、エイズ上がりのレンチウイルスは基本的にいつでも細胞に感染して遺伝子を運び込むことができます。
難敵を改造して武器に変えることで、古くから知られる遺伝病「鎌状赤血球症」が治療可能になりました。